Nadzieja dla osób z cukrzycą typu 1: przełomowa terapia komórkami wysp trzustkowych
Czy osoby z cukrzycą typu 1 mogłyby kiedyś żyć bez codziennych zastrzyków insuliny? Nowe badanie opublikowane w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine (Reichman i in., 2025) pokazuje, że jest to możliwe — dzięki innowacyjnej terapii komórkowej zwanej zimislecel.
W badaniu wzięło udział 14 dorosłych pacjentów z zaawansowaną cukrzycą typu 1, u których choroba była trudna do opanowania tradycyjnym leczeniem. Zastosowano u nich komórki wysp trzustkowych, wyhodowane z ludzkich komórek macierzystych i zdolne do produkcji insuliny. Komórki zostały podane do żyły wrotnej, która prowadzi do wątroby — tam miały się „zadomowić” i zacząć działać jak naturalna trzustka.
Jakie były efekty?
Imponujące: u większości uczestników terapia sprawiła, że przestali potrzebować zastrzyków z insuliną. U 12 osób poziom cukru we krwi utrzymywał się w normie przez większość dnia, a wskaźnik HbA1c (hemoglobina glikowana) — pokazujący długoterminową kontrolę glukozy — znacząco się poprawił. Co ważne, wszyscy pacjenci mieli w organizmie wykrywalne ilości peptydu C, czyli wskaźnika naturalnej produkcji insuliny.
Ważne wyniki badania:
- Brak ciężkich epizodów hipoglikemii (czyli bardzo niskiego poziomu cukru, zagrażającego życiu) między 6. a 12. miesiącem po podaniu komórek.
- Poziom HbA1c poniżej 7,0% – oznaczający dobrą kontrolę glikemii w dłuższym okresie.
- Czas w zakresie normoglikemii (70–180 mg/dl) przekraczający 70% doby – co pokazuje, że poziom cukru utrzymywał się w optymalnym przedziale przez większość dnia.
- Niezależność od insuliny: u 10 z 12 pacjentów (83%) udało się całkowicie odstawić insulinę egzogenną. Oznacza to, że ich organizmy same produkowały wystarczającą ilość insuliny, aby utrzymać stabilny poziom cukru we krwi — co jest wyjątkowym wynikiem w kontekście cukrzycy typu 1, w której z definicji brakuje tej funkcji.
- U wszystkich pacjentów zaobserwowano obecność peptydu C, który jest wskaźnikiem naturalnej produkcji insuliny przez komórki beta.
- Poziomy glukozy były stabilne, a pacjenci mieli znacznie mniejsze wahania cukru niż przed leczeniem.
Jednak nie obyło się bez ryzyka. Pacjenci musieli przyjmować leki osłabiające układ odpornościowy, aby ich ciało nie odrzuciło nowych komórek. Dwie osoby zmarły podczas badania — jedna była w zaawansowanym wieku (co prawdopodobnie nie miało związku z terapią), druga na skutek infekcji, która mogła być związana z przyjmowaniem leków immunosupresyjnych.
Choć terapia nie jest jeszcze gotowa do powszechnego zastosowania, stanowi duży krok naprzód. Pokazuje, że możliwe jest „przywrócenie” produkcji insuliny bez przeszczepu całego narządu i bez codziennych zastrzyków. W przyszłości naukowcy będą pracować nad tym, jak uczynić tę terapię bezpieczniejszą i bardziej dostępną.
Źródło
Reichman T. W. i in., Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes, New England Journal of Medicine, 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2506549
